2017年2月15日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物已成功發(fā)現(xiàn)抗腫瘤新藥DB102的生物標(biāo)記物DGM1，并計劃于今年啟動治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗。該臨床試驗將通過DGM1來精確篩選DB102的收益患者，這項以精準(zhǔn)醫(yī)療為指導(dǎo)的臨床試驗申報已被國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）受理。

DB102 (Enzastaurin）是一類全球首創(chuàng)（First in Class）的小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，其靶點是PKCβ、PI3K、AKT等關(guān)鍵致癌基因。DB102最初由禮來公司開發(fā)，并針對多種腫瘤開展了一系列的臨床研究，其中包括DLBCL的II期和III期臨床試驗。DB102在DLBCL一線治療的II期臨床試驗中顯示了一定的效果，但是在用于維持治療的III期臨床試驗中未達(dá)到預(yù)期療效。索元生物在對DB102臨床結(jié)果進(jìn)行詳細(xì)分析后發(fā)現(xiàn)，其中有部分病人受益于DB102的治療，索元繼而從禮來公司整體收購DB102項目，擁有該藥全球開發(fā)、生產(chǎn)和銷售的全部權(quán)利。

完成DB102項目交接后，索元生物利用其逆向全基因掃描平臺技術(shù)對DB102的III期臨床試驗樣本完成大規(guī)模的基因組學(xué)分析，并結(jié)合臨床指標(biāo)進(jìn)行大數(shù)據(jù)計算，從而發(fā)現(xiàn)了一組全新的生物標(biāo)記物DGM1，DGM1 陽性的病人在服用DB102后其生存期有著非常顯著的改進(jìn)。同樣，對DB102用于一線治療DLBCL的II期試驗進(jìn)行回顧性分析，也發(fā)現(xiàn)DGM1陽性的病人的療效顯著優(yōu)于DGM1陰性的病人。彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中發(fā)病率最高的類型，約占總體病例數(shù)的一半。目前國際通用的標(biāo)準(zhǔn)療法R-CHOP對于低風(fēng)險病人的效果優(yōu)異，但對于高風(fēng)險病人的療效并不理想。索元生物發(fā)現(xiàn)，DGM1陽性的高風(fēng)險病人使用R-CHOP聯(lián)合DB102治療后，其總體生存率遠(yuǎn)高于僅使用R-CHOP的病人?；谶@令人鼓舞的分析結(jié)果，索元生物計劃在2017年啟動一項國際多中心的對于彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤一線治療的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、Ⅲ期臨床研究，并已順利在2017年1月向CFDA藥審中心提交了一類新藥國際多中心臨床試驗申請，試驗將在中國和美國進(jìn)行。

索元生物董事長羅文博士談到：“DGM1生物標(biāo)記物的成功發(fā)現(xiàn)是索元的一項重大突破，也是對索元逆向全基因掃描平臺的又一次成功驗證。DB102有著獨特的抗癌機(jī)理，全球范圍內(nèi)尚未有任何針對其靶點的藥上市。索元的獨特精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)及商業(yè)模式使得中國公司有機(jī)會在全球范圍內(nèi)開發(fā)First-in-Class的創(chuàng)新藥，并有望使中國的高危彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者盡早使用到這一全球領(lǐng)先的創(chuàng)新療法。作為一線用藥，DB102臨床試驗如果成功，預(yù)計其全球銷量會超過十億美金，有望成為中國藥企研發(fā)的第一個重磅炸彈抗癌藥。”

索元生物中國臨床運營負(fù)責(zé)人韓瀅瀅表示：“禮來公司針對Enzastaurin的研發(fā)進(jìn)行了一系列高質(zhì)量的臨床研究，其中包括中國參加的國際多中心III期臨床試驗，這為索元此次的臨床申報創(chuàng)造了大量的有利條件。在索元生物這項及未來的國際多中心臨床試驗中，中國將起到非常關(guān)鍵的作用，為此我們于2016年底在北京核心區(qū)建立了中國臨床運營中心，并開始組建一支經(jīng)驗豐富的臨床團(tuán)隊來更有效地支持公司的各項國際臨床試驗。”