肝癌 (HCC) 是世界死亡人數(shù)第三大的癌癥，也是中國(guó)死亡人數(shù)第二大的癌癥。在全球范圍內(nèi)，60％的肝癌是慢性乙型肝炎感染所導(dǎo)致的，在中國(guó)，因慢性乙型肝炎感染引起超過90％肝癌。每年全球有78萬新發(fā)肝癌病例，一般預(yù)后較差，總生存率為3-5％。

美國(guó)國(guó) FDA 已授予新加坡的生物醫(yī)藥公司 Lion TCR 兩項(xiàng)用于治療肝癌的 T 細(xì)胞療法的孤兒藥資質(zhì)（ODD）。Lion TCR 正在開發(fā)兩個(gè)產(chǎn)品用于治療肝癌，包括短效的 mRNA 轉(zhuǎn)導(dǎo)和長(zhǎng)效的 DNA 轉(zhuǎn)導(dǎo)的 HBV 特異性 TCR 重定向 T 細(xì)胞。

美國(guó) FDA 授予在美國(guó)少于20萬人的罕見疾病的藥物和生物制劑孤兒藥資質(zhì)，并提供獎(jiǎng)勵(lì)措施，其中包括：稅收抵免臨床經(jīng)驗(yàn)費(fèi)和申請(qǐng)費(fèi)豁免；對(duì)于目前沒有有效藥物治療的疾病或適應(yīng)癥，新產(chǎn)品在完成 FDA 批準(zhǔn)的關(guān)鍵 II 期的臨床試驗(yàn)后，可批準(zhǔn)試行上市；孤兒藥物資質(zhì)也讓 Lion TCR 在頒發(fā)新藥證書后在美國(guó)可享有7年的市場(chǎng)獨(dú)家銷售權(quán)。

Lion TCR 的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李烈濤醫(yī)生評(píng)論說：“利用美國(guó) FDA 成熟的監(jiān)管架構(gòu)和 HBV 特異性 TCR-T 細(xì)胞產(chǎn)品的孤兒藥資質(zhì)的優(yōu)勢(shì)，我們的目標(biāo)在美國(guó)、歐洲和亞洲進(jìn)行 FDA 批準(zhǔn)國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。這將大大加快我們的產(chǎn)品開發(fā)速度，加快我們的產(chǎn)品用于美國(guó)和亞洲的肝癌病人。”